☆☆☆☆考點2：藥物經(jīng)濟學(xué)研究方法和實驗研究方法

1.藥物經(jīng)濟學(xué)研究方法

藥物經(jīng)濟學(xué)研究的方法主要有4種：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。

（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一種特例，它是在臨床效果完全相同的情況下，比較何種藥物治療（包括其他醫(yī)療干預(yù)方案）的成本最小。由于它要求藥物的臨床治療效果，包括療效、副作用、持續(xù)時間完全相同，所以應(yīng)用范圍較局限。

（2）成本效果分析。成本效果分析是較為完備的綜合經(jīng)濟評價形式之一，主要比較健康效果差別和成本差別，其結(jié)果以單位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特點是治療結(jié)果不用貨幣單位來表示，而采用臨床指標(biāo)，如搶救病人數(shù)、延長的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：

①成本與效果比值法。即每產(chǎn)生一個效果所需的成本。

②增量成本與增量效果比值法。是指如果給予一增量成本，是否能產(chǎn)生增量效果呢？成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進行不同臨床效果之間的比較，但其結(jié)果易于為臨床醫(yī)務(wù)人員和公眾接受，是藥物經(jīng)濟學(xué)研究的常用手段。

（3）成本效用分析。是成本效果的發(fā)展，是在結(jié)合考慮用藥者意愿、偏好和生活質(zhì)量的基礎(chǔ)上，比較不同治療方案的經(jīng)濟合理性。從某種程度上講，兩者均不用貨幣來衡量成本，并且測量結(jié)果也都采用臨床指標(biāo)作為最終結(jié)果的衡量參數(shù)。所不同的是成本效果為一種單純的生物指標(biāo)（如延長壽命時間、增加體重量等）。相反成本效用分析中的結(jié)果卻與質(zhì)量密切相關(guān)，注意到病人對生活質(zhì)量的要求，采用效用函數(shù)變化而非健康結(jié)果變化。

（4）成本效益分析。是比較單個或多個藥物治療方案之間或其他干預(yù)所耗費的成本和由此產(chǎn)生的結(jié)果值（效益）的一種方法，它要求成本和效益均用貨幣來表示。

成本效益分析不僅具有直觀易懂的優(yōu)點，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至疾病治療與其他公共投資項目（例如公共教育投資）的比較，適用于全面的衛(wèi)生以及公共投資決策。成本效益分析在衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)以及藥物經(jīng)濟學(xué)研究上的應(yīng)用遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于成本效果分析。

藥物經(jīng)濟學(xué)研究的4種方法的主要差別在于對用藥結(jié)果的不同測量上，每種方法各有其優(yōu)缺點。

2.藥物經(jīng)濟學(xué)實驗研究方法

常用的實驗設(shè)計方法有3種：前瞻性的隨機臨床試驗（RCT）、回顧性研究和實際臨床試驗（PCT）。

（1）前瞻性的隨機臨床試驗。以某個時間點為起點向前進行研究，將所有試驗對象（病人）隨機分配到實驗組和對照組。RCT的主要優(yōu)點是可同時獲得經(jīng)濟學(xué)資料、臨床資料（時效性好）和隨機設(shè)計確保沒有選擇性偏倚（可靠性強）；缺點是外部限制條件引起成本增加（如統(tǒng)一的用藥方式和檢查），不能反映臨床真實使用情況，其次是費用昂貴。

（2）回顧性研究。分為對現(xiàn)有的RCT和非臨床試驗進行經(jīng)濟分析兩種。前者的優(yōu)點是：①與一些前瞻性設(shè)計相比成本低；②病人的選擇偏倚小，可信度高；③臨床結(jié)果已知，經(jīng)濟假設(shè)更強。缺點是有關(guān)數(shù)據(jù)（主要是經(jīng)濟學(xué)數(shù)據(jù)）質(zhì)量差和不能計算生活質(zhì)量，效用和工作活動能力的喪失只能進行估計。如果不能進行前瞻性的經(jīng)濟學(xué)研究時，該法是進行藥物經(jīng)濟學(xué)分析的最佳選擇。

（3）實際臨床試驗。與隨機臨床試驗的研究設(shè)計基本一樣，不同的是它不要求對研究組和對照組作相同的檢查或采用其他相同的治療手段等，它允許臨床醫(yī)生根據(jù)自己的臨床經(jīng)驗修改治療方案，如改變藥物的用藥量、用藥次數(shù)等，因而最能反映藥物在真實世界里的成本效果，其優(yōu)點也最多。在進行藥物經(jīng)濟學(xué)研究時，只要經(jīng)費許可，最好采用PCT。

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